凡是某種疾病 其尚未能有令人滿意的治療結果，便需要有新的發展來改善之，針對具有潛力的新治療並需要病患參與的研究即為『臨床試驗』。臨床試驗只有在我們有充足的理由相信新的治療方式可能對病患是有所助益的情況下才會進行，臨床試驗中所採用的治療往往在最後被證實對病患會有好處，但也有少部份是無效的。參與及設計臨床試驗的醫護人員所要探討的問題包括以下數種：

•  新的治療確有幫助嗎？

•  其療效比目前所使用之治療方式來的更好嗎？

•  它會導致何種副作用？

•  其優點（療效）多於缺點（副作用）嗎？

•  哪一種病人在接受這種治療時最能得到幫助？

臨床試驗是階段性的，共分三階段，每一個階段皆被設計來回答特定的問題：

•  第一階段臨床試驗之目的在於檢視副作用及測定最安全的劑量（即主要目的為測試新葯的安全性）。

2. 第二階段臨床試驗主要在檢測新葯是否對某一疾病具有療效；參與此一階段

研究之病患會接受根據第一階段研究所得之適當劑量來進行研究。

3. 第三階段臨床試驗主要在比較新的治療與現行最好的治療何者為佳。

第一及第二階段之臨床試驗所需之病人數通常為數十位，所有病患均使用新藥治療，但第三階段之研究則需要數百至數千位的病患參與，在第三階段之試驗中病患將被隨機分配於兩組（對照組與試驗組）；對照組接受目前最好的治療方式（也可能是支持性療法），試驗組則接受新的治療，兩組病患都會被密切監測及追蹤，以決定哪一組治療效果較佳，如果副作用太嚴重或者有一組有明顯較佳的結果，研究計劃會立即中止，病患即可選擇具較佳療效的治療方式繼續治療，如此才能使參與研究的病患能得到最好的保障。